Per decenni, le piccole organizzazioni di ricerca sulle malattie senza scopo di lucro come FAST hanno basato le loro filosofie di finanziamento sui National Institutes of Health (NIH), dove mettono a bilancio i loro fondi per la ricerca, pubblicano un bando una volta all’anno, aspettano che gli scienziati si rivolgano a loro con delle idee, selezionano le proposte più promettenti e sperano di vedere effettivamente dei risultati. FAST non è affatto interessato a questo approccio lento e lineare al finanziamento della ricerca e ha invece adottato il modello innovativo della venture philanthropy, reclutando un team interno eccellente per lavorare in collaborazione con i principali scienziati su progetti di studio ambiziosi, ad alto rischio/alta ricompensa che garantiscano che le terapie promettenti passino dal laboratorio al paziente il più rapidamente possibile.
Adottando un modello di business in cui abbiamo la capacità di influenzare e controllare la direzione della ricerca, FAST ha costituito un team interno di esperti in scienza, medicina, gestione aziendale, finanza, diritto, contabilità e tecnologia. Oltre a finanziare sovvenzioni di ricerca, tra cui oltre 360.000,00 dollari in borse di studio post-dottorato, FAST ha anche stipulato contratti di ricerca su progetti mirati con tappe e risultati ben definiti.
La sindrome di Angelman è attualmente una delle più promettenti aree di ricerca scientifica; fare affidamento solo sulla ricerca avviata dagli scienziati per identificare e implementare trattamenti per i pazienti è inefficiente e poco lungimirante. Inoltre, una vera collaborazione di ricercatori che lavorano insieme è l’unico approccio di successo alla scienza del trattamento.
Nel gennaio 2011, FAST ha contrattato la ricerca con il Dr. Edwin Weeber per testare quattro composti approvati dalla FDA nel nostro modello di topo. Uno di questi composti, la Minociclina, ha mostrato una promessa nel trattamento di alcuni dei sintomi della SA. Con ulteriori finanziamenti e test, la Minociclina è stata identificata come un candidato per la sperimentazione clinica umana. FAST ha fornito il finanziamento per la sperimentazione nel 2012 e ci si attende che i risultati vengano presto pubblicati.
Nel maggio del 2013, FAST ha lanciato la più aggressiva iniziativa di ricerca Angelman della storia, riunendo 24 ricercatori di 4 università in una vera collaborazione per identificare ulteriori trattamenti e una cura per la sindrome di Angelman. L’iniziativa FAST Integrative Research Environment (FIRE) ha già identificato diversi possibili trattamenti candidati alla sperimentazione clinica umana. FAST continuerà a finanziare piccole ricerche di base, che permetteranno di far meglio posizionare la comunità Angelman per un più ampio finanziamento della FDA e/o di collaborare con le aziende farmaceutiche per superare la cosiddetta “Valle della Morte” nella ricerca traslazionale.
FAST ha dimostrato il successo della nostra filosofia di finanziamento in un periodo di tempo molto breve e con relativamente pochi fondi. Non si tratta di quanto si spende, ma piuttosto di come lo si spende. FAST sta finanziando una scienza più intelligente e veloce e con un finanziamento adeguato, una cura è ora alla nostra portata.